全球首个CRISPR/CAS9基因编辑疗法在英国和美国获批上市后，，，，，更多问题需解决。。 。。其中一个要害问题是，，，，，这种工具是否能大规模转化为立异疗法，，，，，尤其是针对历史上被制药行业“忽视”的有数病。。 。。
基因编辑是一种新兴的、能够较量准确地对生物体基因组特定目的基因举行修饰的基因工程手艺。。 。。
克日，，，，，2020年诺贝尔奖得主、CRISPR/CAS9手艺发明者之一的詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）建设的非营利性立异基因组学研究所（Innovative Genomics Institute，，，，，IGI）宣布，，，，，正在与生命科学工具公司丹纳赫（Danaher）举行相助，，，，，旨在使用CRISPER基因组编辑，，，，，在统一的研究、开发和羁系框架内解决数百种遗传疾病。。 。。
“现在（基因编辑）正在解决的疾病数目很少，，，，，主要是由于专注于这些疾病的公司是由危害投资机构资助的，，，，，他们需要追求相对快速的财务回报。。 。。”杜德纳在接受生物医药行业媒体Endpoints News采访时说。。 。。
丹纳赫是一家为立异基因组学研究提供工具的运营公司，，，，，将在此次相助中提供工具、试剂、资源和专业知识，，，，，以简化临床前和临床开发流程，，，，，并制订新的清静性和有用性标准。。 。。该公司将使用其新开设的治疗性寡核苷酸生产设施，，，，，在CRISPR核酸酶和向导RNA的合成、修饰、纯化和质量控制方面提供行业领先的手艺。。 。。
据悉，，，，，由杜德纳和美国加州大学伯克利分校（UC Berkeley）的基因编辑专家弗多·乌尔诺夫（Fyodor Urnov）向导的团队首先将专注于开发针对两种有数遗传疾病的基因编辑疗法：家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）和Artemis缺陷型重症联合免疫缺陷（ART-SCID）。。 。。他们的目的是在四年内将两种基因编辑疗法推向人体临床研究。。 。。
HLH和ART-SCID都属于先天性免疫缺陷疾病，，，，，由遗传变异引起。。 。。据Endpoints News报道，，，，，乌尔诺夫先容，，，，，天下上有500多种这样的疾病，，，，，总共影响了凌驾11万名患者。。 。。只管它们可以像更常见的血液疾病一样获得解决，，，，，但现在险些没有针对这些疾病的基因疗法，，，，，也没有针对其中任何一种疾病的基因编辑临床研究。。 。。
例如，，，，，关于ART-SCID，，，，，慢病毒基因疗法在一小群患者中显示出令人印象深刻的效果，，，，，但加州大学旧金山分校的研究职员一直无法找到可以将该疗法商业化的行业相助同伴。。 。。
基因编辑疗法面临许多相同的行业壁垒。。 。。“它在商业上不可行，，，，，这是现实。。 。。”乌尔诺夫说。。 。。
另一个问题是，，，，，基因编辑疗法通常只对某一种疾病有用，，，，，若是要测试它对另一种疾病的效果，，，，，则需重新举行设计和试验，，，，，而这个历程本钱高昂。。 。。IGI和丹纳赫相助的焦点理念是，，，，，将基于CRISPR基因编辑的疗法作为一个平台举行测试，，，，，而不是作为单独的药物举行测试。。 。。针对差别突变或疾病的治疗可以使用类似的基因编辑机制，，，，，通过差别的指导RNA来决议靶点。。 。。
“CRISPR的一大优点是，，，，，它是一种可编程手艺，，，，，因此它可以相对容易地重新靶向差别的基因，，，，，然而，，，，，我必需弄清晰我们将怎样建设一个与今天相比更精简的管线，，，，，让这个历程越发利便。。 。。”杜德纳说。。 。。
“我们可以将其作为一种开发更通用的基因编辑战略的方法，，，，，以在临床中推进基因编辑疗法，，，，，这将在未来对更普遍的疾病有用。。 。。”她说，，，，，由于目的不但是开发两种有数疾病的治疗要领，，，，，还要弄清晰怎样标准化流程，，，，，因此所需要的时间可能更长。。 。。
